면역 혁신신약개발 바이오 기업 샤페론은 ‘알츠하이머 협회 국제 컨퍼런스(Alzheimer's Association International Conference, AAIC)’에 참가해 자체 개발중인 차세대 치매치료제 ‘누세린(NuCerin)’의 전임상 결과를 발표한다고 26일 밝혔다. 이와 함께 혈액 바이오 마커를 활용한 새로운 치매 동반 진단 기술에 기반한 치료제의 정밀의학적 효능평가 기술도 공개한다.
AAIC는 오는 28일부터 내달 1일까지 미국 필라델피아에서 개최되는 알츠하이머 및 치매연구와 관련한 최대 규모의 글로벌 컨퍼런스다. 이 국제 학술대회는 전 세계의 연구자, 임상의, 치매 전문가들이 최신 연구결과를 공유하고 신약 개발 동향을 파악할 수 있는 자리다.
누세린은 샤페론이 개발 중인 알츠하이머 치료제로, ‘GPCR19-P2X7’ 조절 메커니즘을 통해 ‘NLRP3’ 염증복합체의 활성화를 차단함으로써 뇌에 축적된 아밀로이드 베타가 유발하는 광범위한 염증성 사이토카인(IL-1β, IL-18, IL-6, TNF-α 등)생성을 억제하여 신경세포의 사멸을 방지함으로써 인지 능력을 보전한다. 누세린은 치매의 뇌 염증의 초기 단계와 활성화 단계를 모두 제어할 수 있으며, 이로 인해 복잡하고 다양한 경로의 염증으로 인한 뇌 신경세포 사멸을 방지하여 기억능이 더 이상 소실되지 않게 한다.
샤페론은 알츠하이머성 치매 마우스 모델에 누세린을 경구 투여한 후 실시한 기억력 및 인지능력 행동학적 실험에서 인지기능이 탁월하게 개선된 사실을 확인했다. 연구진은 누세린이 뇌의 면역을 담당하는 ‘미세아교세포’의 ‘식작용(phagocytosis)’을 활성화시켜 치매 원인인 ‘아밀로이드 베타 플라크(Amyloid-β plaque)’ 축적을 억제해 신경염증을 감소시키는 역할을 한 결과들을 발표할 예정이다.
샤페론은 전임상에서 혈액내 단백체 분석을 통해 누세린의 약물 효능을 예측 평가할 수 있는 동반 진단용 바이오마커 발굴에도 성공했다. 현재 해당 바이오마커를 통한 치매 동반 진단을 기반으로 누세린의 효능평가를 치매 환자에도 적용할 수 있는지 연구를 진행 중이다.
또한 샤페론은 알츠하이머 환자의 상당수에서 정상인 대비 이 동반 진단용 바이오마커가 증가한다는 사실도 확인해 비임상 결과가 치매환자에서도 재현될 수 있을 것으로 기대하고 있다. 해당 결과도 이번 발표에 포함이 될 예정이다.
샤페론 관계자는 “최근 고가의 양전자방출 단층촬영과 뇌척수액 검사 대신 알츠하이머 진단에 혈액 바이오마커 활용이 글로벌 트렌드로 부각되고 있다”며 “샤페론이 발굴한 바이오마커는 치매의 진단뿐 아니라 치료제의 효능 예측을 위한 동반 진단에도 응용 가능하기 때문에 대표적 난치 질환인 치매 치료를 한단계 발전시킬 수 있는 핵심기술이 될 것”이라고 말했다.
이어, “누세린은 국내에서 임상 1상이 진행 중이며, 임상 2상부터 혈액 바이오마커를 적용하는 것을 적극 검토하고 있다”며, “이번 컨퍼런스에서 글로벌 제약사들과 긴밀한 네트워킹을 통해 차세대 치매치료 핵심기술을 바탕으로 한 공동연구 및 기술이전 등 가시적인 성과를 앞당길 수 있도록 노력하겠다”고 강조다.
한편, 글로벌 제약사 ‘일라이 릴리’가 미국 식품의약국(FDA)로부터 알츠하이머 치료제 ‘도나네맙’을 승인받으면서 관련 치료제를 개발중인 회사들이 주목받고 있다.