Immunology

   샤페론은 2008년 성승용 서울대학교 의과대학 교수가 창업 한 이후 면역 치료제 개발을 선도하 는 글로벌 기업으로 도약하고 있다. 설립 이후 염증성 질환 치료와 면역 항암제 개발을 목표로 다양한 파이프라인을 확장해왔 으며, 특히 인공지능과 정밀의학을 활용한 염증 복합체 억제제 및 나노바디 항체 치료제 개발 플랫폼인 ‘NanoMab’에 집중하고 있다. 샤페론의 주요 신약 중 하나인 아토피 피부염 치료제 ‘NuGel’은 경증에서 중등증 아토피 피부염 환자를 대상으로 개발 중인 외용제로, 2022년에는 국내 임상 2a상에서 약물 반응 예측용 바이오 마커군에 해당되는 약 70% 이상의 환자에서 우수한 유효성과 안전성을 확인하여, 2023년 미국 FDA의 임상 2b상 진행 승인을 받아 북미 시장에서 임상시험을 진행 중이다.또한, 주사제로 개발된 ‘NuSepin’은 COVID-19 치료제로 한국 포함 유럽 5개국에서 임상 2b상을 완료하며 바이러스성 폐렴 증상을 개선하 고 치료 기간을 단축시키는 데 성공했다. 코로나 엔데믹 이후에는 NuSepin의 심폐우회술 시 발생하는 사이토카인 폭풍 억제 결과 등의 추가 연구결과를 바탕으로 독감, 패혈증 등 NuSepin의 다양한 적응증을 모색하고 있다.‘NuCerin’은 경구형 알츠하이머 치료제로 개발 중이며, 2019년 국가 치매극복과제로 선정되었다. NuCerin은 미세아교세포의 염증 복합체를 억제하여 아밀로이드 베타의 축적을 감소시키고 뇌에서 발생하는 신경염증을 감소시킨다. 전임상 시험에서 뉴런을 정상화시키고 인지 기능을 개선하는 것을 확인했으며, 현재 국내 제약사와 국내 임상 1상을 공동 진행 중이다. 글로벌 시장에서도 상업화 가능성을 넓혀가며 주목받고 있다.샤페론의 또 다른 핵심 기술인 ‘NanoMab’ 플랫폼은 나노바디로 구성된 다중 표적 항체 치료제를 개발하는 기술이다. 이를 통해 개발된 ‘Papiliximab’은 PD-L1과 CD47을 동시에 표적하는 이중 나노바디 항체로, 암세포를 더 효과적으로 줄이면서도 기존 치료제의 부작용을 줄여 급성 골수성 백혈병을 비롯한 다양한 암 치료에서 가능성을 인정받고 있다. 이러한 다중표적 나노바디의 개발은 동아ST와 협력해 그 적용 범위를 넓혀가고 있다.이와 더불어 샤페론은 자체 인공지능 플랫폼 AIDEN을 구축하여 저분자 신약 개발 분야에서 효능 및 독성 예측 정확도 최대 98% 수준으로 높이고, 6개월 만에 경쟁물질 대비 효능이 100배 이상 증대된 물질을 도출하는데 성공하였다. 이를 통해 신약개발의 속도와 효율성을 높여 성공 가능성을 높이고 있다.샤페론은 인공지능과 정밀의학, 나노바디 항체 치료제를 기반으로 지속 가능한 성장을 추구하고 있다. 특히 mRNA 기반의 나노바디 항체 치료제 개발로 제약 산업의 미래를 선도하고자 한다. mRNA 제형 치료제 시장은 2030년까지 251억 달러에 이를 것으로 예상되며, 샤페론의 나노바디 항체는 mRNA 기술을 적용하기에 유리한 작은 크기와 높은 안정성을 지니고 있어 생산 효율과 개발 속도 면에서 큰 경쟁력을 갖추고 있다.샤페론은 미국 자회사인 허드슨 테라퓨틱스와 함께 미국, 유럽, 아시아 등지에서 다수의 글로벌 제약사와 협력하며 기술 이전을 적극 추진하고 있다. 이를 통해 신약 상업화의 속도를 높이고, 글 로벌 바이오 시장에서의 입지를 강화해 나가고 있다.성승용 샤페론 대표는 “국내의 저예산 바이오텍은 고유한 약물 작용기전을 발굴할 수 있는 연구 역량과, 첨단 AI 기반의 신약 스크리닝 기술 및 정밀의학을 기반으로 한 신약의 임상 시험 역량만이 지속적인 성장의 발판이 될 수 있다.”고 전했다.이홍표 기자 hawlling@hankyung.com 

[이데일리 박정수 기자] 면역 혁신신약개발 기업 샤페론(378800)이 ‘2024 대한민국 CEO 명예의 전당’ 연구개발 부문에서 3년 연속으로 수상했다고 24일 밝혔다. 샤페론은 세계 최초로 개발 중인 염증복합체 아토피 피부염 치료제 ‘누겔(NuGel)’의 연구성과를 인정받아 수상자로 선정됐다.    ‘대한민국 CEO 명예의 전당’은 창조적이고 차별화된 경영마인드로 기업 경쟁력을 제고해 국가 산업·경제 발전에 기여한 최고경영자(CEO)에게 수여하는 상이다. 국내 대표 싱크탱크 중 하나인 산업정책연구원(IPS)이 주최하며 매년 전문가들의 엄격한 심사를 통해 진행되는 권위 있는 시상 제도이다.샤페론은 2008년 성승용 대표가 창업한 이후 염증성 질환 치료와 면역 항암제 개발을 목표로 다양한 파이프라인을 확장해 왔다. 특히 인공지능(AI)과 정밀의학을 활용해 염증복합체를 제어하는 첨단 기술을 보유하고 있다. 또한 항체 플랫폼 기술인 ‘나노맵(NanoMab)’을 바탕으로 국내 유수의 제약사와 MOU를 체결해 다중 나노바디 항체 치료제 개발을 가속화하고 있다.  샤페론의 주요 파이프라인 중 하나인 아토피 치료제 누겔은 면역 저하 등의 부작용 없이 적응 면역계 T림프구에 의한 염증반응을 효과적으로 차단하는 것이 특징이다. 샤페론은 현재 경증에서 중등증 아토피 피부염 환자를 대상으로 미국에서 임상 2b상 시험을 진행 중이다.샤페론은 올해 다인종 환자를 대상으로 부작용과 최적용량을 확인하기 위한 파트1 시험을 완료할 예정이다. 내년부터는 확정된 두 가지 최적용량을 바탕으로 다양한 인종을 대상으로 파트 2에서 안전성과 유효성을 검증할 계획이다.  샤페론은 지난 10여 년간 자체 면역 조절 연구데이터를 축적해 지난해부터 자체 AI 신약개발 플랫폼 ‘AIDEN’에 학습시켜 왔다. 이를 통해 신규 화합물의 약리활성 예측 정확도를 92%까지 높였으며, 안전하고 효능이 뛰어난 후보물질을 신속히 선별할 수 있는 기술을 구축했다. 최근 AIDEN을 활용해 6개월 만에 원형 탈모증 치료제 후보물질을 선별한 후 비임상 유효성 평가에 성공한 바 있다.샤페론 관계자는 “연구개발 부문에서 3년 연속 수상함으로써 샤페론의 연구개발 역량을 재확인하는 계기가 되었다”며 “미국, 유럽, 아시아 등 다수의 글로벌 제약사와 협력해 기술 이전을 적극 추진하겠다”고 말했다.   

[이데일리 박정수 기자] 면역 혁신신약개발 기업 샤페론(378800)은 자체 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼을 통해 원형탈모 치료제 후보 물질 발굴에 성공해 상업적 개발을 본격화한다고 24일 밝혔다. 해당 후보물질은 자체 시험에서 경쟁약물 대비 100배 이상 항염증 효과가 있는 것으로 나타났으며, 특히 비임상 연구에서 원형탈모에 효능이 탁월한 것으로 확인됐다.    샤페론은 해당 연구결과를 바탕으로 오는 25일부터 28일까지 네덜란드 암스테르담에서 개최되는 ‘유럽피부과학회(EADV)’에서 원형탈모 분야의 저명한 ‘KOL(Key Opinion Leader)’들과 중개연구에 대해 협의할 계획이다. 원형탈모 환자의 조직을 마우스에 이식해 효능을 평가하는 소규모 전임상 시험도 논의할 예정이다.원형탈모는 자가면역 질환 중 하나로, 우리 몸의 면역 세포들이 머리카락 뿌리에 있는 모낭을 비정상적으로 공격해 발생하는 것으로 알려져 있다. 원형탈모는 아직까지 정확한 발병 원인과 메커니즘이 명확하게 규명되지 않은 대표적인 난치질병이다. 면역억제 기전의 소수 약물이 원형탈모 치료제로 허가돼 처방되고 있지만, 해당 약물은 감염 및 심혈관 위험 등 부작용으로 정기적인 혈액모니터링이 필요하다.  샤페론 관계자는 “이번 EADV에서 아토피 치료제와 더불어 자체 개발 중인 원형탈모 치료제의 효능에 대해 글로벌 전문가들과 논의하고 개발에 속도를 낼 것”이라며 “이를 통해 환자들이 제한적인 치료만 받고 있는 원형탈모 치료제 시장에 새로운 패러다임을 제시할 것”이라고 말했다.그는 이어 “이번 원형탈모 치료제 후보물질은 샤페론이 자체 구축한 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘AIDEN’을 활용한 첫 신약 후보물질 발굴 사례라는 측면에서 의미가 크다”며 “통상 2년 이상 소요되는 신약물질 발굴 과정을 획기적으로 단축한 첫 성과로, 이번 원형탈모 치료제 개발을 시작으로 AI 기술을 적극 활용해 염증 복합체가 과도로 활성화된 다양한 염증성 질환에 대한 신약 개발과 조기 기술이전 전략을 강화해 나갈 것”이라고 덧붙였다. 샤페론은 지난 10여년간 ‘GPCR19’를 표적으로 하는 염증복합체 억제제를 신약으로 개발해왔으며, 개발 과정에서 축적된 후보 물질 수백여종에 대한 약리 및 독성 정보들을 AIDEN에 학습시켰다. 학습된 정보를 바탕으로 유효성과 안전성이 더 뛰어난 약물 구조를 예측할 수 있도록 AI를 프로그래밍해 6개월만에 성공적인 후보물질을 도출했다는 게 회사 측 설명이다. 글로벌 시장조사기관 ‘The Business Research Company’에 따르면 전 세계 원형탈모 치료제 시장 규모는 지난해 33억1000만달러(4조4159억원)에서 2024년 35억5000만달러(4조7353억원)로 성장할 것으로 예상된다. 관련 시장은 연평균 7.4%씩 성장해 오는 2028년에는 시장 규모가 47억3000만 달러(6조3093억원)에 이를 것으로 전망된다. 

 아토피 치료제 '누겔' 미국 임상 2상 진행 중美 2상 완료 시점 2026년 상반기…효능 등 추가 입증시 기술이전↑ "스테로이드 제제 등 기존 치료제 한계 극복 기대" 누겔은 혁신적인 염증 조절 메커니즘을 내세우며 국내에서 임상 2상을 완료하고, 미국 임상 2상이 진행되고 있다.현재 미국 임상 2상 과정에서 효능과 안전성이 추가로 입증되면 기술수출 가능성이 보다 높을 것으로 전망하고 있다. 미국 2상 완료 시점은 2026년 상반기를 목표로 두고 있다.누겔은 염증 반응의 상위 조절자인 GPCR19를 표적해 주요 염증 신호 전달 경로를 포괄적으로 조절한다. 이는 기존 약물들과 차별화된 기전이며, 선천 면역 세포에 선택적으로 작용하는 면역조절 기전을 통해 우수한 안전성을 나타내고 있다. 이 때문에 누겔이 차별화된 작용 기전과 우수한 안전성으로 기존 치료제의 한계를 극복하고, 시장에서 상당한 점유율을 확보할 수 있을 것으로 예상된다.누겔은 2020년 국내 임상 2상에서 안전성과 유효성을 확인했으며, 미국에서는 다양한 인종의 경증 중등도 아토피 피부염 환자 210명을 대상으로 추가 2상을 진행 중이다.