최근 바이오젠과 에자이가 공동개발해온 '아두헬름(성분명 아두카누맙)'이 알츠하이머 치료제로 미국 FDA 승인을 받았다. 치매를 늦추는 세계 최초 신약이 허가를 받으면서 '제2의 치매치료제'의 탄생에 대한 관심이 급상승했다. 헬스조선은 한국보건산업진흥원을 통해 '보건의료R&D 치매관련 기업 지원 현황'을 입수, 차기 치매치료제 개발에 매진하는 국내 제약사들을 검토해봤다.
◇정부 손잡고 치매치료제 개발하는 국내 기업은?
'보건의료R&D 치매관련 기업 지원 현황'에 따르면, 현재 총 13개의 국내 기업이 정부 지원을 받아 치매치료제 개발을 진행하고 있다. 정부는 국가치매기술개발사업과 치매극복연구개발사업을 각각 19개(총 38개 사업) 진행하고 있는데, 이 중 실질적인 치료제 개발과 직결된 사업이 총 13개다.
먼저, 국가치매기술개발사업을 통해 치매치료제 개발을 진행한 업체는 ▲지투지바이오(1개월 지속형 치매치료제의 글로벌 임상을 위한 비임상시험) ▲아밀로이드솔루션(알츠하이머병 신약 재창출을 위한 효력 평가 및 전임상 연구) ▲지뉴브(신규 치료 기전(Mode of Action) 내인성 신경줄기세포 활성화를 통한 신경세포 신생/재생 유도 알츠하이머 병 치료제 신약재창출) ▲샤페론(Global First-in-class TGR5 agonist HY209 치매 예방 및 치료제 개발)등 총 4개 기업이다. 이들 기업은 2018년부터 2020년까지 정부지원을 받아 연구를 수행했다.
치매극복연구개발사업을 통해 2020년 12월부터 연구를 진행 중인 기업은 ▲환인제약(실험 동물 모델을 통한 뇌-혈관 장벽 약물 투과 시스템 연구) ▲넥스모스(뇌-혈관 장벽을 효과적으로 투과하는 DNA 압타머의 개발) ▲젬백스앤카엘(알츠하이머병 치료제 개발을 위한 GV1001의 글로벌 임상연구) ▲에이앤엘바이오(miR-204 조절을 통한 알츠하이머 치료제 후보물질 개발) ▲브이티바이오(조절 T 세포를 이용한 새로운 알츠하이머병 세포치료제(VT301)의 국내 2 임상 연구) ▲휴사이온(알츠하이머 치료용 천연물의약품 개발을 위한 비임상 및 제1상 임상 연구) ▲엘피스셀테라퓨틱스(GMP 구축을 통한 성장인자 다량 분비 성상교세포 생산과 IND 승인) ▲오토텍바이오(신규 표적 분해 플랫폼 기술을 이용한 치매 치료제 개발) ▲다임바이오(T1R3 GPCR 표적의 신규 알츠하이머 치료제 비임상 후보물질 개발)등 총 9개 기업이다. 이들 기업은 2023년 말까지 정부 지원을 받아 치매치료제 개발에 집중할 예정이다.
더불어 우리나라 기업들은 치매치료제만큼 예측과 조기진단기술을 개발하는 데 집중하고 있는 것으로 확인된다. 38개 치매지원 관련 사업 중 15개 기업이 예측·진단과 관련되어 있다.
정부지원과제를 항목별로 살펴보면 ▲원인 규명 및 예방기술을 개발하는 곳은 1개 기업(네오랩컨버전스), ▲진단기술개발 기업 3개(바이오오케스트라, 수젠텍, 엔젠바이오) ▲치료기술개발 기업 2개(지투지바이오, 아밀로이드솔루션) ▲예측 및 진단기술개발 기업 9개(뉴로핏, 아이메디신, 와이브레인, 바이오제네시스, 퓨쳐켐, 동국제약, 넥스모스, 비비비, 캔티스)다.
◇치매치료제 개발, 진전 있는 국내 제약사는?
그렇다면 이 중 치매치료제 개발에 진전이 있는 기업은 어느 곳일까? 문재인 정부 출범 이후 지원을 받은 기업 중에는 젬백스앤카엘이 유일하다. 젬백스앤카엘은 'GV1001'의 안전성과 유효성을 평가하는 2상 임상시험을 완료했다. 임상 2상시험을 통해 젬백스는 GV1001의 중증장애점수(SIB) 및 신경정신행동검사(NPI) 개선 효과를 확인했다. GV1001는 임상시험에서 임상적으로 유의한 부작용과 이상반응도 나타나지 않았다.
젬백스앤카엘은 연초 국내 임상 3상 시험을 추진했으나, 식품의약품안전처가 시험자 수 부족을 이유로 이를 반려한 바 있다. 젬백스앤카엘 측은 "시험자 추가 모집을 통해 국내에서 3상 임상시험을 진행하고, 별도로 미국 2상 임상시험을 진행할 계획"이라고 밝혔다.
이 외에 치매치료제 분야에서 두각을 나타내는 기업들도 있다. 일동제약, 아리바이오가 대표적이다.
일동제약의 경우, 지난 2013년 복지부의 지원을 받아 'ID1201' 비임상시험을 진행했으며, 2019년에는 국내 임상 3상 시험을 승인받는 데 성공했다. ID1201는 멀구슬나무 열매에서 추출한 천연물로, 베타아밀로이드에 의해 치매가 유발된 형질전환 동물모델에서 베타아밀로이드의 생성을 억제해 인지기능 개선 효과를 보였다. 일동제약에 따르면, ID1201는 이미 생성된 베타아밀로이드로 인한 신경세포 손상을 막고, 신경세포를 보호하는 효과도 있다.
긍정적인 임상 2상 시험결과를 얻었으나, 현재는 코로나19로 인해 임상 3상 시험자 모집에 어려움을 겪는 것으로 알려졌다.
아리바이오는 지난 3월 미국에서 'AR1001'의 임상 2상 시험을 완료했다. 임상시험 결과, AR1001는 인지기능을 통계적으로 유의하게 개선하는 것으로 나타났다. 아리바이오 측은 임상 2상 결과를 토대로 연내에 미국 FDA 임상 3상 시험을 신청하고, 9월에는 기술특례상장을 추진할 예정이다.
2013년부터 치매치료제 임상시험을 시작하며 관심을 끌었던 메디포스트의 경우, 별다른 성과를 얻지 못했다. 메디포스트는 지난 2020년 제대혈유래 중간엽줄기세포를 이용한 알츠하이머성 치매 치료제 '뉴로스템'의 임상 1/2a상을 발표했는데, 평가 결과 1차 유효성 평가 변수인 ADAS-Cog의 변화량 평가변수에서 통계적 유의성이 확인되지 않았다. 사실상 임상시험이 실패로 돌아간 것이다. 다만, 메디포스트 관계자는 "추후 적절한 질병 단계 및 평가기간 설정, 효능 강화 등을 보완해 치매 치료제 개발을 진행할 계획"이라고 말했다.